基因治疗作为一种新的治疗疾病的方法正在被更为广泛地研究和开发。基因治疗针对遗传性疾病、或通过基因修饰能得以纠正的疾病,对致病基因进行修正,旨在从根源上解决问题,因此带来了治愈疾病的可能性。基因治疗可通过几种不同的修饰方法来发挥作用,例如:基因替代,即通过向目标组织递送健康的功能性基因来替代有缺陷的基因,或通过基因沉默的方法使致病基因失活,或以基因添加的方式引入新的或修饰过的基因,来达到治疗疾病的目的。
九天生物团队在开发创新的腺相关病毒(Adeno-associated Virus, AAV)基因疗法方面有着深厚的专业知识和丰富的经验,建立了具有自主知识产权的先进AAV平台,可构建、表征和验证AAV病毒载体,拥有从概念构想至临床开发的AAV基因治疗创新研发能力。
在由腺相关病毒 (AAV) 介导的基因治疗中,病毒被用作递送治疗性基因的载体。载体中的衣壳对增强基因治疗药物的组织或细胞特异性、转导效率起着至关重要的作用。因此,发现具有理想特性的AAV衣壳,成为开发新一代AAV基因治疗的关键。
九天生物自主研发建立的 AAV 平台 capDRIVE™,是一个基于回收所有AAV衣壳相关核酸的多驱动衣壳发现平台,通过多轮生物淘选和进化,高效筛选具有所需的组织或细胞趋向性和转导效率的新颖 AAV 衣壳。
通过capDRIVE™衣壳发现平台,九天生物建立了具有多样性的AAV衣壳文库。除了通过在多个动物物种中进行筛选定向进化的方法来识别和表征理想衣壳,我们还基于对AAV衣壳的趋向性和结构的深入了解和丰富的构建经验,采用了理性设计的方法来研发新衣壳,不断构建积累丰富多样的AAV衣壳变体文库。
九天生物的AAV研发平台,还具备尖端的基因组设计和构建技术。通过针对治疗性基因以及调控元件的创新设计,使新构建的基因组在目标组织和细胞中具有理想的生物分布和表达水平。在某些特定的设计中,根据需要还可对非目标组织进行去靶向化的方法对表达基因组进行构建和优化,以进一步提高载体的安全性。
九天生物将先进的衣壳发现和载体构建技术与对疾病生物学的深入理解相结合,建立了丰富的研发管线,针对多个疾病领域的适应症开发具有突破性的创新疗法。
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