九天生物作为全球领先的基因治疗公司,致力于研发创新基因疗法以解决罕见和严重疾病领域患者的未满足需求。九天生物自主研发的用于治疗视网膜色素变性(RP)的光遗传基因疗法SKG1108,其研究成果被纳入国际权威学术盛会美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会最新突破摘要(Late-breaking Abstract)。
ASGCT第28届年会最新突破摘要
标题:SKG1108: Optogenetic Gene Therapy with AAV-BWLP for Visual Restoration in Retinitis Pigmentosa via a Single Intravitreal Injection (SKG1108:通过单次玻璃体注射AAV-BWLP光遗传基因治疗载体实现视网膜色素变性视觉功能恢复)
摘要编号:2023
时间:2025年5月13日18:00-19:30
关于SKG1108
SKG1108是一种光遗传学腺相关病毒(AAV)基因治疗载体,旨在通过恢复视网膜色素变性患者的感光功能来改善视力。其创新设计结合了九天生物自主研发的玻璃体注射用AAV创新衣壳和由九天生物首创多源视蛋白组成的工程化改造的广谱光敏感蛋白(BWLP)。在临床前研究中,SKG1108不仅在体外电生理实验中显示出强大的光响应活性和广谱光响应性,在体内实验中通过单次玻璃体注射在rd1小鼠模型中显示出卓越的疗效和安全性,在视觉通路电生理响应和光感受度及视觉敏銳度行为学测试中均表现出显著的功能性改善。SKG1108基因治疗所采用的创新作用机制,不受限于特定基因突变,通过生成新的光感受器来补偿视杆细胞和视锥细胞的退变与丧失、改善和恢复视觉功能,有望成为适用于更广泛的视网膜色素变性患者(包括晚期患者)的变革性疗法。SKG1108于2024年9月获得美国FDA孤儿药资格认定。
关于视网膜色素变性(RP)
视网膜色素变性是一组由上百种不同基因突变引起的遗传性视网膜疾病,其特征是进行性视力丧失,通常始于夜盲(视杆细胞退化),继而出现管状视野,最终因感光细胞几乎完全丧失(视杆及视锥细胞退化)而导致法定失明。目前全球尚无有效治疗方法可以阻止或逆转感光细胞退化,现有的基因特异性治疗方法仅针对极少数特定基因突变患者。SKG1108采用的光遗传学方法不依赖特定基因缺陷来恢复光感及视力,从而有效治疗严重视网膜色素变性,可惠及更多急需治疗的RP患者。
关于九天生物
九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司,专注于研发和生产突破性基因治疗药物,致力于解决罕见和严重疾病领域患者的未满足需求。凭借自主创建的尖端腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台,九天生物在衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发及GMP生产等方面拥有全面的创新能力和领先优势。公司研发管线涵盖眼科、神经、心血管和代谢等领域,多个创新项目已获得中国和美国监管机构的临床试验批准或特别资格认定,并开展了国际多中心临床研究,以广泛惠及全球患者。www.skytx.com
关于ASGCT年会
ASGCT年会是全球基因与细胞治疗领域规模最大最权威的学术会议,为与会者提供了一个介绍最新基因与细胞疗法的发展以及提出并进行批判性讨论的国际平台。作为全球领先的基因与细胞治疗学术会议,2024年ASGCT年会吸引了近8000名来自全球的专业人士参会。