九天生物AAV基因疗法SKG0106治疗nAMD全球I/II期临床试验完成首例患者入组
2024年04月18日

2024年4月18日,九天生物(Skyline Therapeutics)自主研发的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液,一款通过单次玻璃体内注射的创新抗VEGF基因疗法,由温州医科大学附属眼视光医院刘晓玲教授团队完成治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)中美国际多中心I/II期临床试验的全球首例患者入组及玻璃体内注射给药。受试者用药后2周随访,眼部及全身安全性评估均情况良好。


受试者自2020年诊断为左眼新生血管年龄相关性黄斑变性,曾接受临床上目前广泛使用的抗血管内皮生长因子(VEGF)药物治疗,经历了多种抗VEGF药物、反复多次注射治疗,病情仍然无法得到持久地有效地控制。在本次基因治疗前,已连续接受了20余次眼内注射。在温州医科大学附属眼视光医院经眼底内科专家孙祖华副主任医师详细检查后,判断其符合SKG0106临床试验的方案要求,可尝试基因治疗。给药当天,负责SKG0106玻璃体内注射的孙祖华副主任带领研究团队,为其实施注药治疗,顺利完成SKG0106药物玻璃体内注射。患者在用药后经严格医学观察,无眼部和全身不良反应,当天即顺利回家。


在基因治疗给药后2周的访视检查中,受试者眼局部和全身安全性评估中均情况良好,接受治疗的患眼无不良反应,黄斑区视网膜下积液较注射前有所减少,最佳矫正视力(BCVA)较注射前有所提升。


SKG0106在前期开展的治疗nAMD的研究者发起的临床试验(IIT)中,已初步显示了优越的安全性及稳定改善视力的良好治疗效果,是具有潜力的、有望一次性给药、可长期持久保持治疗效果的创新AAV基因疗法。对患者而言,既往的抗VEGF药物治疗,需长期且频繁地进行眼内注射,负担大且依从困难。因此通过单次给药并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的创新基因治疗药物,成为令人期待的“一次治疗、长久获益”的新的解决方案,尤其是玻璃体内注药治疗的方式操作简单、安全性好,更容易被医师和患者接受。


SKG0106治疗nAMD的全球I/II期临床试验目前正在美国、中国的多家临床中心开展患者筛选和入组。


关于新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)

年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种可引起中央视力严重受损、造成老年人不可逆失明的进行性疾病。其中,以脉络膜新生血管(CNV)形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是引起不可逆的视力损伤、严重致盲的最主要原因,在AMD致盲患者中占比高达90%。目前临床上采用的抗VEGF药物治疗nAMD,需长期且频繁地进行眼内注射,患者负担大且依从性差。通过单次玻璃体内给药并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的创新基因治疗药物,有望为眼科患者带来“一次治疗、长久获益”的新的解决方案。


SKG0106眼内注射溶液

SKG0106眼内注射溶液是一款眼科基因治疗在研新药,由新型重组腺相关病毒(rAAV)衣壳和独特设计的编码抗新生血管生长的蛋白的基因组成。SKG0106通过单次玻璃体内注射递送至眼内,在转导视网膜细胞后持续表达抗新生血管生长的基因产物,从而阻断眼内新生血管增生,抑制血管渗漏和视网膜水肿,有效治疗由血管内皮生长因子(VEGF)过度表达导致的新生血管性眼底疾病。支持SKG0106新药临床试验IND申报及临床研究的药物由九天生物全自有的先进AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产。


关于九天生物

九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司,致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法,以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台,拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队,建立了丰富的研发管线,覆盖眼科、神经、心血管等疾病领域,多个创新基因治疗项目已获得中、美监管批准开展临床试验。九天生物在中国上海、杭州以及美国设立了研发和生产基地。www.skytx.com